Uniklinikum Heidelberg kommt in der Gentherapie einen entscheidenden Schritt voran

Heidelberg. Gentherapien haben das Potenzial, bisher unheilbare Erkrankungen behandelbar zu machen. Die Medizinische Fakultät des Universitätsklinikums Heidelberg erhält nun Unterstützung zum Aufbau einer experimentellen Produktionseinheit für Gentherapien des Herzens, und zwar von der Dietmar-Hopp-Stiftung, wie die Uniklinik in einer Pressemitteilung schreibt.

Die Abteilung für Kardiologie, Angiologie und Pneumologie arbeitet an einer Gentherapie des Herzens, indem sie therapeutische Viren, sogenannte „Gen-Taxis“ zum erkrankten Herzen, produziert. Damit komme die Gentherapie gegen chronische Herzschwäche einen großen Schritt weiter in Richtung klinischer Anwendung, teilt das Uniklinikum mit.

Langer Weg zur angewandten Therapie

Aber: Der Weg zur angewandten Gentherapie sei lang. Nicht nur müsse ein genetisches „Reparatur-Kit“ für den krankmachenden Defekt im Patientengenom entwickelt und dieses – in künstlich erzeugte Viren verpackt – sicher zum Behandlungsort im Körper geschleust werden. Auch müssten die beladenen Viren in ausreichender Menge hergestellt werden können, heißt es weiter.

Diesem Schritt sei das Team um Patrick Most, Professor für „Molekulare und Translationale Kardiologie“, dank einer großzügigen Spende der Dietmar Hopp Stiftung nun bedeutend nähergekommen: Die Stiftung fördere mit 1,2 Millionen Euro den Aufbau und Betrieb einer hochkomplexen Produktionseinheit für therapeutische Viren. Mit der neuen Ausrüstung könnten diese in größeren Mengen als bisher hergestellt, aufgereinigt und auf ihre Qualität hin überprüft werden.

„Reparatur-Gene“ heben gestörte Funktion teilweise wieder auf

Dazu würden intakte Kopien der beschädigten oder blockierten Gene in die betroffenen Zellen eingeschleust. Dank der „Reparatur-Gene“ könnten die Zellen ihre gestörten Funktionen wenigstens zum Teil wieder aufnehmen. Als Transporter der Reparatur-Gene dienten Viren: Diese „Gen-Taxis“ dockten an die Zellen an und übertrügen das genetische Material. Dazu würden sogenannte Adeno-assozierten Viren (AAV) verwendet, die schon lange in der medizinischen Forschung zum Einsatz kämen.

AAV-basierte Gentherapien kommen laut Uniklinikum bereits erfolgreich bei einzelnen Erkrankungen des Zentralen Nervensystems, des Auges oder der Leber zum Einsatz. Damit bald auch Patientinnen und Patienten mit chronischer Herzschwäche von dieser Therapieform profitieren könnten, forsche die Arbeitsgruppe um Dr. Julia Ritterhoff und Prof. Dr. Patrick Most seit mehr als 15 Jahren intensiv an passenden „Reparatur-Genen“und teste das Verfahren erfolgreich an Mäusen. Vor der ersten Anwendung am Menschen müsse die neue Gentherapie sich jedoch noch am Großtiermodell, dem Schwein, als sicher und wirksam erweisen.

Forschung zu Gentherapie seit vielen Jahren ein Schwerpunkt

Dazu reichten die bisherigen Produktionskapazitäten für die Viren jedoch nicht aus, denn dafür werde ein Vielfaches der bisherigen Menge benötigt. Mit dem neuen Equipment gelinge die Herstellung unter Beachtung regulatorischer Anforderungen und Entwicklungsprozesse. „Solche Produktionseinheiten für Gentherapien gibt es bislang im universitären Bereich in Deutschland noch nicht. Damit können wir die optimalen Produktionsbedingungen ausarbeiten und so die Vorarbeiten für die industrielle Herstellung leisten“, sagt Most laut Pressemitteilung. In den kommenden zwei bis drei Jahren wolle man qualitativ an biotechnologische Herstellungsverfahren heranreichen. „Wir hoffen, so den Schritt in die klinische Anwendung deutlich beschleunigen und einen nahtlosen Translationsprozess einleiten zu können“, so Dr. Ritterhoff, Co-Leiterin der Arbeitsgruppe.

Forschung zu Gentherapien sei seit vielen Jahren ein Schwerpunkt der Abteilung für Kardiologie, Angiologie und Pneumologie des Uniklinikums Heidelberg und des vom Bund geförderten Deutschen Zentrums für Herz- und Kreislaufforschung (DZHK), heißt es weiter. „Dank der großzügigen Förderung der Dietmar Hopp Stiftung können wir unsere Vorreiterrolle im Bereich Gentherapien, zum Beispiel im Rahmen der Nationalen Initiative für Gen- und Zelltherapien, weiter ausbauen“, sagt Prof. Norbert Frey, Ärztlicher Direktor der Abteilung. red/mek